Глава президентского фонда «Круг добра»: от постановки диагноза СМА до укола «Золгенсмы» проходит не более 25 дней

Выявленные в рамках программы неонатального скрининга (обследования новорожденных с целью обнаружения наследственных заболеваний при отсутствии клинических симптомов) больные спинальной мышечной атрофией (СМА) дети получают инъекцию швейцарского препарата Zolgensma в течение 25 дней . Об этом ЕАН заявил председатель правления Фонда поддержки детей с тяжелыми, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями «Круг добра» протоиерей Александр Ткаченко.

По его словам, с этого года в стране начинает активно реализовываться программа неонатального скрининга по 36 орфанным заболеваниям, в том числе на СМА. « Швейцарский препарат «Онасемноген абепарвовек» (торговое наименование препарата — Zolgensma,— прим. ЕАН) не такой уж эффективный, как декларируют его производители, но тем не менее это один из препаратов, которые назначают врачи для лечения СМА. Я напомню, назначение препарата, выбор препарата — это прерогатива врача. Подчеркну, какой бы препарат врач ни выбрал, фонд «Круг добра»  его покупает. «Онасемноген абепарвовек» в первую очередь назначается нововыявленным пациентам. Как только диагноз подтверждается Медико-генетическим научным центром им. академика Бочкова, заявка поступает в фонд, мы приобретаем препарат »,— рассказал ЕАН Александр Ткаченко.

За немногим более года с момента регистрации Zolgensma в России отработана схема всего «маршрута принятия решения»: от постановки диагноза до внутривенной инъекции (включая уведомление производителя и поставщика, бронирование авиарейса, доставку пациента до места лечения в центр имени Бочкова) проходит не более 25 дней.

 «За прошедшее время, с момента регистрации препарата в России в декабре 2021 года, мы приобрели уже 120 доз, потратили более 10 млрд рублей только на данное конкретное лекарство»,— отметил Ткаченко.

Он добавил, что в фонде с нетерпением ждут появления надежного и эффективного российского препарата от СМА , чтобы все дети, выявляемые с данным заболеванием, незамедлительно получали лечение этим лекарством.

«Это очень важный вопрос, связанный в первую очередь с лекарственной безопасностью страны. Сколько можно кормить буржуев — западную «фарму»? У нас есть технологии и замечательные научные центры, готовые разрабатывать и производить лекарственные средства для орфанников. Фонд «Круг добра» выступает гарантом того, что российскими производителями будет эта работа освоена», —заявил глава фонда.

Говоря о лекарстве от СМА, Ткаченко подчеркнул, что во главу угла здесь ставится безопасность и эффективность препарата. «Ускорение в данном случае не всегда объективно необходимо и безопасно, не всегда возможно и не всегда полезно. У нас создается не аналог зарубежного препарата, а российское лекарство для лечения СМА . Будем ждать и надеяться», — заключил Александр Ткаченко.

ЕАН сообщал о визите в Екатеринбург главы президентского фонда «Круг добра» протоиерея Александра Ткаченко. Во вторник, 24 января, им и губернатором Свердловской области Евгением Куйвашевым было подписано соглашение между правительством региона и фондом «Круг добра». Документ позволит повысить эффективность совместной работы, регламентировав максимально возможное количество аспектов сотрудничества.

 

Артем Рябов